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中国科学家又达成一项“世界首例”

发布时间:2019-12-17

原标题:基因编辑↹正确的打开方式

中国科学家又达成了一项“世界首例”。

邓宏魁等多名国内生命科学和医☉学学者首次利用CRISPR/Cas9基因编辑技术改造人体造血干细胞,并成功治愈白血病,使人体血细胞能抵御艾滋病毒。这项成⿷果今年9月11日发表于顶级医学期刊《新英格兰医学》。

1σ0个月前,另一名中国科学家也曾成为“世界首例”——当时的南方科技大学副教授贺建奎宣称世°゜界首例胚胎干细胞经过基因编辑的婴儿已经¤降生。2天内,他遭到了全球超过400名科学家╤的公开谴责,被停止一Ⅷ切教学和科研活动,并最终被南█方科技大学解除劳动合同。斯坦福大学也开除了多名与贺建奎有积极互动的研究人员。

同样是基因编辑,同样用于治疗艾滋病,在治疗原理上完全一致,他们却得到了完全不同的待遇。因为,邓宏魁等科学家的研究,才是基因编辑正确的打开方式。

针对基因编辑,最大的问题〣还是伦理的问题。具体到上述两项研究,我们卐不能为了治疗一种可控的疾病,而引入未知的、不可控的新风险。

此前,中┛国学者已经多次因为伦理问题遭到批评。2014年1月,全球首对靶向基因编辑猴子在中国出生。2015年4月,另一支科学家团队完☆成全球首例对人类胚胎进行基因修饰的试验。

生命科学技术发展到今天,虽有人体基因测序,可面对超过2万对人体基因、30亿对碱基对,我们仍然没有完全弄清楚它们对生命体的运转起到什么作用。

CRISPR/ΨCas9基因编辑技术已经商用,3家基于该技术的公司目前总市值已达到40亿美元,但最先进的技术仍然无法保证基因编辑能够精准、全面地进行,还不发生任何错误。

这意味着,贺建奎创造的婴儿,遗传物质极有可能多了或少了一些片段——在后来的新闻发布会中,他承认了这件事。我们只能祈祷,这些多出来或缺失掉的片段对人类生命的运转无关紧要,那ↀ些婴儿还可以和正常人一样,不受影响地↘健康成长。

影响这两项研究的案例是2007年的“柏林病人”。一个同时患有艾滋病和白血病的人,在经过造血干细胞移植后,艾滋病奇迹般地被治愈了。这是因为供体干细胞具〾备一种名为CCR5-32的基因突变,这项з突变恰好能够阻止艾滋病毒的一种亚型感染人体细胞。

区别在于,贺建奎使婴儿身体的每一个细胞都有了这种突变,并将影响其每一个后代。抛开技术上ξ的风险,已经有项研究表明,这种突变本身还会增加感Δ染๑流感、脑炎、西尼罗河病毒的≮风险。而邓宏魁等只让╱╲人体的血液细胞产生这种突变,风险相对可控,这种变化也不会出现在后代身上。

如果只是为了治疗艾滋病,我们没有必要也不应该使用基因编辑。因为引入这种疗法的风险远大于清除人体内HIV病毒的收益。但在邓宏魁等人的研究中,病人本来就必须接受骨∟髓移植来治疗白血病,在伦理方面△,压力小⿱得◎多。

《新英格兰医学》同时刊登了美国科学院院士卡尔琼的一篇评论,称“该工作的安全状况是○可以接受的”。她还向媒体表示,“该研究对相关领域来说很有意义,而且没有引发伦理上的担忧”。清华大学艾滋病综合研究中心主任张林琦也说,这项研究“Ц在安全性和有效性等方面获得了宝贵数据,为我们进一步完善利用基因编辑技Ↄ术治疗和治愈艾滋病提供了重要参考和指导”。

目前,人类已经有成熟的疗法Ⅶ控制艾滋病毒——只要定期服药,人体内就检测不到HIV病毒,携带者●也不再有传染性,HIV感染者的预期寿命只比健康人少2年。无论男女,HIV感染者都能够生下健θ康的孩子。

在中国,医保覆盖了7种鸡尾酒疗法的药物,患者可以终生免费服药。但对ↂ医疗系ㄨ统来说,这是一笔沉重的负担。虽然眼下艾滋病能被控制得像慢性◈病一样,但阴影仍会与患者相伴终生,成为不能说出口的秘密。

保守估计,目前全球HIV感染者超过3700万人。自1981年被发现至今,艾滋病毒已经夺走了4000万人的生命。发现艾滋病毒的人获得了2008年诺▬贝尔医学奖。攻克艾滋病的人,大概会获得所有的※医≮≯学奖项,并名垂青史。

早在2☆3年前,邓宏魁教授就率先找到了CCR5-32的基因突变对艾滋病的重要意义。最近发表的这项研究,前后历时近8年ↇ。虽然患者的白血病被治愈,而且在长达19个月的跟踪随访中,基因编辑的效果依然存在,没有发生错误编辑≈或是不良反应,但患者抵抗艾滋病毒的能力并没有像预期的那样好。研究人员推测,这可能是因为部分造血干细胞未经基因编辑,仍可能感染艾滋病毒。

在攻克艾滋病的征途上,我们只跨出了小小的一步。

 

(责编:何淼、岳弘彬)

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